极目新闻通讯员 聂文闻 彭锦弦
7月2日，武汉协和血液科的研究团队在《柳叶刀》杂志这一国际顶尖医学期刊上发表了具有划时代意义的研究成果，该研究是全球范围内首次公开报道在患者体内直接制备CAR-T细胞用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤并取得临床成功的案例。这一在体内制备CAR-T细胞疗法的重要进展，无疑标志着血液肿瘤细胞治疗领域的一个重大突破。它不仅革新了传统的细胞培养方法，而且简化了操作流程、降低了成本，从而有望显著提高细胞治疗技术的普及程度，使全球范围内的血液肿瘤患者能够更多地从中获益。
体内制备的CAR-T技术，即In Vivo CAR-T，跳过了传统自体CAR-T制备过程中的繁琐步骤，它能够利用病毒或非病毒载体，直接在患者体内对原始的T细胞进行现场编辑，使其转变为CAR-T细胞。梅恒教授，血液科主任，指出该研究首次对In Vivo CAR-T这一创新理念进行了验证，开创性地构建了人体内CAR-T治疗法的临床应用方案及药物剂量，同时证实了无需进行单采和清淋处理，即可实现人体内T细胞的高效改造。
临床研究数据表明，In Vivo CAR-T疗法的安全性表现优异
在此之前，武汉协和医院的血液科研究团队已在《EClinicalMedicine》期刊上成功发表了相关论文。这项临床实验是首个针对中重度活动性系统性红斑狼疮患者采用CAR-T疗法进行的Ⅰ期剂量递增研究，结果显示CD19 CAR-T疗法在治疗SLE过程中表现出总体安全性高且患者耐受性良好，同时，研究还首次记录了一例CAR-T治疗后SLE患者出现继发性噬血现象（亦称IEC-HS）的案例，这一发现为CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的广泛应用奠定了重要基础。
协和医院至今已成功运用CAR-T疗法为超过600名难治性复发性血液病患者进行治疗。该院的血液科细胞治疗小组专注于两大领域：一是针对复发难治的恶性血液肿瘤，二是自身免疫性疾病。他们以增强临床治疗效果为宗旨，以科技创新为动力，致力于构建一个疑难急危重症救治中心，持续攻克血液病诊疗的难题，为那些患有难治复发肿瘤、免疫性和感染性疾病的患者带来了更多的治疗希望。