▎药明康德
潜在重磅小分子疗法在欧盟批准上市
近期，Vertex制药公司公布，欧洲委员会已正式批准Alyftrek（由deutivacaftor、tezacaftor和vanzacaftor组成）这一药物，适用于治疗6岁及以上年龄、CFTR基因中存在至少一个非I类突变的囊性纤维化（CF）患者。在两项关键的对照临床试验中，Alyftrek在衡量肺功能的一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）方面，其疗效与已获批准的CF联合疗法不相上下，同时在减少汗液中氯化物的含量上表现更为出色，这表明患者的CFTR蛋白功能得到了显著提升。特别值得一提的是，这种三联疗法已被行业媒体Evaluate评为具有巨大潜力的重点疗法之一。
在患有囊性纤维化疾病的患者群体中，CFTR基因的变异引起了细胞膜上CFTR蛋白通道的数目以及/或者其功能的降低。Alyftrek产品中的活性成分vanzacaftor与tezacaftor作为校正剂，其作用原理在于促进CFTR蛋白的加工和运输过程，进而提升细胞表面CFTR蛋白的表达水平。Deutivacaftor作为一种增效剂，其作用在于提升细胞表面CFTR蛋白通道的开启几率，从而促进细胞膜对盐分和水分的传输效率。
默沙东突破性疗法获FDA优先审评资格
默沙东公司公布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其创新疗法Winrevair（sotatercept）的补充生物制品许可申请（sBLA），旨在依据3期ZENITH临床试验的数据对Winrevair的说明书进行更新。FDA对该申请给予了优先审评的待遇，并设定了PDUFA（药品上市申请审评期限）日期为2025年10月25日。在2024年，Winrevair成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，其用途为治疗成人肺动脉高压（PAH，1PH组），旨在提升患者的运动能力，优化世界卫生组织（WHO）的功能分级（FC），同时减少临床恶化事件的发生风险。
ZENITH试验中，Winrevair与安慰剂相对照，显著减少了患者因全因死亡、肺移植或因肺动脉高压住院超过24小时的复合风险达76%。其疗效在治疗初期便显现，且随着研究的深入，效果持续增强。此外
Winrevair是一款属于顶级水平的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白产品。该产品将经过改造的ActRIIA细胞外结构域与抗体Fc端进行结合。它具备阻断激活素与细胞膜受体结合的能力，进而减少激活素引发的信号传递。此外，该疗法还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的突破性疗法认证。
参考资料：
Vertex公司宣布，其新型每日一次的囊性纤维化治疗药物ALYFTREK®已获得欧洲委员会的批准。该信息于2025年7月3日从https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-commission-approval-alyftrekr-new-once-daily-cftr-modulator-for-the-treatment-of-cystic-fibrosis/获取。
美国食品药品监督管理局（FDA）对WINREVAIR™（sotatercept-csrk）药品的标签更新申请给予了优先审评，这一决定是基于ZENITH临床试验的结果。信息来源于2025年7月3日检索自https://www.businesswire.com/news/home/20250702111344/en/的报道。
