在医药界，研发罕见病药物是一项极具挑战性的工作，同时也蕴含着巨大的价值。四川至善唯新公司自主开发的我国首例用于治疗法布雷病的基因治疗药物ZS805注射液，已顺利通过中美两国的新药申请与审批环节，为全世界的法布雷病患者提供了新的治疗途径和希望。
药物获批进展
ZS805注射液在2024年早早地获得了中国国家药监局的临床试验批准，紧接着，它又顺利地赢得了美国食品药品监督管理局（FDA）的肯定。这一系列成就表明，成都生产的基因药物已经成功进入了国际市场。至善唯新的负责人指出，该项目的申报事宜完全由本公司独立操办，这一点充分显示出国际一流药监部门对公司在关键领域的认可和信任。
法布雷病情况
法布雷病，这是一种不常见的由X染色体遗传引起的疾病，2018年它被正式纳入我国《第一批罕见病目录》之中。患者往往饱受疾病的摧残，目前的治疗手段还存在一定的局限性。这种疾病的影响非常广泛，在世界各地，许多患者都在积极寻求更加有效的治疗途径。
药物研发背景
为了给法布雷病患者带来希望，至善唯新公司成功推出了ZS805注射液。该公司选择了适合我国人群的AAV载体血清型。动物模型测试表明，该注射液中的α-Gal A蛋白在心脏、肾脏等与疾病相关的器官中的分布情况，与国外同类产品相比，表现更加突出。这项研发的初衷，就是为了弥补临床治疗中的空白。
临床试验启动
今年三月，四川大学华西医院首次使用ZS805注射液为一患者实施治疗，此举宣告了该药物临床试验阶段的正式开始。进入四月，北京大学第一医院的多学科诊疗团队成功对一名患者进行了相关筛选，成为该院此类疾病的首例。这两个事件均成为了该药物临床试验过程中的关键节点。
前期研究成效
在临床试验正式展开之前，ZS805注射液已在研究者主导的临床研究（IIT）中显示出了显著的疗效。该研究由研究者负责进行，而这款注射液在研究中表现尤为出色。该IIT的12位法布雷病患者目前正在接受持续的跟踪调查，初步的分析结果显示，经过治疗后，患者的关键指标α-半乳糖苷酶A的活性得到了显著提升，同时，致病底物的水平也有明显下降，此外，患者的耐受性表现出了良好的状态，而安全性风险也得到了有效的控制和管理。
未来规划展望
至善唯新即将启动ZS805注射液的全球多中心I/II期临床试验项目。预计到2027年，我国将完成该药物的III期临床试验阶段。在此期间，公司计划于2028年4月向我国监管机构递交新药上市申请。此举旨在加速产品上市进程，为广大全球患者提供更优质的医疗服务。
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