李 伟
展示CRISPR基因编辑技术在DNA精确修改过程中的图解，此图由中国科学院动物研究所提供。
近期，医学领域发生了一件备受瞩目的事件。在美国，一位仅有6个月大的婴儿，因患有罕见的疾病，成为了全球首位接受个性化基因编辑治疗的患儿。该医疗团队运用精确的基因编辑技术，对其基因缺陷进行了量身定制的治疗，最终成功治愈了其致命的遗传性疾病。这一具有划时代意义的成就，为那些缺乏有效治疗方法的遗传性疾病患者，开辟了一条全新的治疗途径。当前基因编辑技术已进展至何种境地，它又将协助人类攻克哪些难题？在本期的“瞰前沿”栏目中，我们将共同探究基因编辑的奥秘，一睹科技之笔如何重塑生命序列。
——编 者
基因编辑如同“分子剪刀”
精准删除、插入或替换特定基因
遗传信息的载体，DNA的特定片段被称为基因，它们决定了生物体的各种性状。基因编辑技术，其实质是对特定基因进行删减、增添或更换，以此达到对基因序列有目的的调整。
以一个比喻来说，基因编辑技术就如同配备有精确且操作简便的导航系统的“校正工具”。这样的“校正工具”能够对变异的、有缺陷的基因进行修正和调整。
人体的基因组由三十亿个碱基对构成，这相当于一本由三十亿个字符编织而成的书籍。基因编辑技术能够迅速而精确地定位并更正特定的字符。从揭示遗传法则到精确地调整生命的密码，这项技术正在深刻地改变着人类对生命的理解。
值得注意的是，人们经常热议的“转基因技术”，在原理和应用方面，与“基因编辑技术”存在显著差异。
转基因技术涉及将外来基因（例如来自其他生物的基因）引入目标生物体内，这一过程可以比喻为将不同风格的家具（外源基因）随意放置于一个住宅（基因组）中。比如，将抗虫基因引入棉花，使棉花获得抵御害虫的能力。然而，这些外源基因在基因组中的插入位置是随机的，这就像在房屋中随意摆放家具，可能会打乱原有的布局，甚至造成破坏。
基因编辑技术能够对生物的基因进行精确的调整，这就像使用分子剪刀来切除、加入或更换原有的基因片段。这个过程类似于对住宅进行深度装修，重新铺设水电管线，从而提升住宅的整体品质，同时却不损害其基本架构。
技术进入快速发展阶段
碱基编辑技术、引导编辑技术等精确高效
基因编辑技术的演进，是一场解读生命密码的跨世纪接力。
在19世纪60年代，孟德尔通过豌豆杂交实验，揭示了遗传的奥秘，从而打开了人类对遗传现象认知的大门。到了1953年，沃森与克里克揭示了DNA的双螺旋结构，使得我们对遗传信息的编码方式有了深刻的认识。随后在20世纪六七十年代，随着DNA重组技术的进步，基因编辑技术开始从理论走向实践。而迈入21世纪，基因编辑技术更是迎来了快速发展的新阶段。2012年，CRISPR基因编辑技术问世，标志着科学领域的一次重大突破，带来了史无前例的进步。
CRISPR技术具有划时代的重大意义。简言之，它为基因编辑领域带来了“GPS导航”与“精细手术”的双重功能。这一技术不仅使得操作过程变得相对简单，而且大幅降低了成本。因此，它极大地降低了基因编辑的技术门槛。
近年来，一系列更为精确、高效的基因编辑技术相继问世。碱基编辑技术可在不损害DNA双螺旋结构的基础上，精确替换单个碱基，为治疗由单个碱基变异引起的遗传疾病带来了新的治疗途径；“引导编辑技术”则能精确地对小段DNA进行插入、删除或替换操作，为构建复杂疾病模型和解析基因功能提供了更加灵活的手段；“逆转座子技术”能够将大段DNA有选择性地整合到基因组中，为基因治疗中引入功能性基因和修复缺失基因提供了更为可靠的载体方案……这些技术为生命科学研究提供了更为精细的操作工具，显著推动了基础科学研究的突破和转化医学的进步。
应用场景不止医学领域
培育新型水稻、制造生物燃料、稀缺药物合成
目前，基因编辑技术正逐步从实验室的理论研究和初步探索阶段，转向实际应用场景的转化过程。
在医学界，基因编辑技术为遗传病的治疗开辟了新的途径。地中海贫血症作为一种血红蛋白异常的病症，通过CRISPR基因编辑技术，能够精确地修改患者的造血干细胞，使其血红蛋白基因得以正常表达。随后，这些经过编辑的干细胞被重新输回患者体内。目前，全球已有一些患者借助这种革命性的治疗方法，症状得到了明显的改善。在癌症治疗领域，基因编辑技术亦显现出其显著效能。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法亦能借助基因编辑技术对病患的免疫细胞实施基因修饰，通过T细胞的“筛选—改造—增殖—回输”这一系列步骤，提升其抵御癌细胞侵袭的能力。
基因编辑技术的不断发展使得科学家们得以逐步揭开生命之谜。他们通过精确修改小鼠的基因，复制了诸如血友病、杜氏肌营养不良等复杂病症的发病情形。利用这些先进的技术，研究者们得以细致地观测疾病的发展与演变，从而大大加快了新药研发的脚步
在农业领域，基因编辑技术发挥着至关重要的作用。我国巧妙地将基因组编辑技术与水稻杂种优势利用技术相结合，成功研发出新一代抗镉超级稻。此外，通过编辑水稻中的感病基因，我们还培育出了能够抵御稻瘟病、白叶枯病等多种灾害的新型水稻品种，为全球粮食安全贡献了坚实的保障。
生物制造领域中，基因编辑技术作为一种新型“催化剂”，促进了产量增加、成本降低和能耗减少。在绿色生物燃料的生产环节，对发酵菌中的酵母基因进行精确的基因改造，使得糖类物质向乙醇的转化效率得到显著提升，进而推动了生物燃料产业的绿色可持续发展。而在稀缺药物的合成领域，通过基因编辑技术对微生物基因进行编辑，不仅缩短了实验室生产周期，而且大幅降低了生产成本。
“生命剧本”不可轻言改写
严格设置边界，规范医学伦理
基因编辑技术的应用日益广泛，伦理道德问题亟待我们认真对待。其中，引发的争议主要集中在人类生殖细胞的编辑领域。
基因编辑过程中，基因的遗传特性可能发生永久性变化，影响人类基因库，技术的不准确性可能带来风险，对后代健康构成威胁，这与医学伦理中风险最小化原则相悖。再者，非治疗目的的基因增强可能扩大社会不平等，危害生物多样性，引发技术导致的优生主义倾向。此外，胚胎无法自主选择其遗传特征的修改，这同样对生命自主权的伦理提出了挑战。
生命尊严、个人权益以及社会公正构成了基因编辑技术进步的基础条件。人类应当在伦理共识的前提下，谨慎挖掘技术的潜力，从而确保其能够真正造福于社会的福祉。
为确保基因编辑技术不偏离正轨，研究人员在应用此技术时确立了严格的技术限制：首先着重推进不具有遗传变异性的体细胞编辑技术，并以此为主要治疗手段，同时严禁将此技术应用于生殖细胞临床。借助国际间的合作监管和公开审查体系，以遏制伦理违规事件的发生。同时，构建跨学科交流平台，并积极鼓励公众参与到制定技术应用规范的过程中。
2024年7月，我国科技部正式颁布了《人类基因组编辑研究伦理指引》，该指引由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会负责研究和编制。该指引旨在应对人类基因编辑技术在研究与应用过程中所遭遇的伦理难题，对人类基因组编辑研究的行为进行规范，以推动该领域研究的健康有序发展。
基因编辑技术，被誉为改写生命密码的“神笔”，它不仅能够治愈顽疾，还能优化作物。这一技术展示了生命的剧本并非一成不变。然而，这种改写生命剧本的能力，其重要性不容小觑。它要求我们怀着对生命的极大敬畏，审慎权衡希望与风险、个体利益与人类发展之间的关系，确保每一步都体现出对生命尊严和公平的尊重。
中国科学院动物研究所的研究员，由本报记者喻思南负责采访并进行了资料整理。
《 人民日报 》( 2025年07月05日 06 版)
